湖南省药品监督管理局对省政协十二届五次会议第0198号提案的答复意见-中国凯发

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主动公开

湖南省药品监督管理局对省政协十二届五次会议第0198号提案的答复意见

湘药监函〔2022〕42号

吴金明等委员：

首先，感谢对我省干细胞产业发展建言献策和药品监管工作的大力支持。

干细胞是人体内具有分化潜能的一类细胞，对人体部分器官或组织的损伤具有一定的修复作用。从上世纪90年度起，对干细胞研究日益活跃，部分省市也出台了鼓励政策。湖南省委、省政府也高度重视干细胞与再生医学这一战略性新兴产业，“十三五”以来发布的医药产业发展规划和实施意见都明确将干细胞技术及治疗产品列入重点发展方向。2021年，省政府办公厅印发了《关于促进生物医药产业创新发展的若干意见》，明确提出支持干细胞研究与应用，鼓励依法开展细胞产品储存、细胞产品临床转化等。为了加强与建议提案代表委员的沟通协调，4月26日，我局组织代表委员和会办单位省卫健委、省科技厅、省工信厅、省商务厅及业界代表面对面进行了沟通交流。代表委员与省直各相关单位形成一致意见，在立足法律法规、守住安全底线的前提下，支持生物医药创新研究，支持研究成果转化为上市产品，引导企业做大做强，为我省干细胞产业发展破解难题，推动生物医药产业高质量发展。

一、目前干细胞产品的法律要求及产业现状

（一）干细胞产品实行技术和药品双管理模式。2015年以前，干细胞产品属于第三类医疗技术，由国家卫生行政部门备案。2015年以后，干细胞产品具有临床技术备案和药品注册两种研究途径。2015年，原国家卫健委和国家食药监总局制定了《干细胞临床研究管理办法》（以下简称“《办法》”），明确了两条管理途径：一是干细胞产品临床技术管理途径。按临床技术研究要求，经省卫健委、省药监局初审后报国家卫健委和国家药监局备案，备案后在药物临床试验机构开展少数病例的临床研究，探索安全性与疗效。二是药品注册管理途径。按《药品注册管理办法》要求，直接向国家药监局申报临床试验批件，开展完整临床试验研究，有效性和安全性通过技术审评后，再申报药品注册批件，按治疗用生物制品上市使用。

（二）国内和我省干细胞研究还处于基础阶段

目前，我国还没有批准一款干细胞药品上市销售。

1.国内情况。截至目前，临床技术研究路径方面：国家卫健委和国家药监局共分三批同意108个项目备案，可在药物临床试验机构开展研究。药品注册路径方面：国家药监局批准了10个干细胞药品的临床试验研究。

2.我省情况。截至目前，临床技术路径方面：共有4个干细胞项目按照临床技术备案，在中南大学湘雅医院进行（详见下表）。药品注册路径方面：我省仅有九芝堂股份公司北京子公司（九芝堂美科公司）的干细胞获得药物临床批件，新药临床试验研究受理号为jxsl1900126国，试验登记号为ctr20201323。

附表：湖南省已备案临床技术项目一览表

序号	项目名称	备案医院	科室
1	人脐带间充质干细胞治疗银屑叶病的临床研究	中南大学湘雅医院	皮肤科
2	人脐带间充质干细胞治疗失代偿期乙型肝炎肝硬化的临床研究	中南大学湘雅医院	感染科
3	人脐带间充质干细胞治疗骨关节炎安全性和有效性的临床研究	中南大学湘雅医院	运动医学科
4	人脐带间充质干细胞治疗子宫创伤性愈合不良的临床研究	中南大学湘雅医院	产科

（三）干细胞使用存在滥用现象。干细胞是用于提高人体免疫、用于疾病治疗的产品，按照《药品管理法》属于药品的范畴；同时，根据国际上管理经验，此类产品大多也按药品管理。干细胞产品作为药品，只有通过药品注册后，才能用于人体治疗。作为临床技术备案，法规也明确规定不能进行商业化临床使用。但目前，由于干细胞制品的巨额利益，个别医疗机构有可能将不成熟干细胞产品用于美容与临床治疗，对人民群众的生命健康造成安全隐患。

二、省药监局在干细胞研究管理的主要职责和做法

（一）省级药监部门在干细胞研究管理的主要职责。一是临床技术备案初审。与省卫健委联合对药物临床试验机构提交的干细胞临床研究备案进行初审，符合要求的，转国家卫健委和国家药监局审查。二是对备案项目的生产环节进行定期检查。对备案项目的干细胞生产单位进行药品生产质量管理规范（以下简称gmp）符合性检查，确保干细胞生产工艺、原辅料来源、过程控制等与备案时提交的资料一致，并符合我国非最终灭菌注射剂的gmp要求。三是对按药品途径申报注册的单位给以技术指导和帮扶。药品研究机构须按《药品注册管理办法》要求，开展相关研究后报国家药监局注册审评审批。我局可对研究机构给予政策咨询和中国凯发的技术支持，包括前期介入技术指导，帮助研究机构与国家药监局及其药审中心、中检院、核查中心等加强沟通协调，争取纳入突破性治疗、附条件审批、优先审评审批等药品上市注册途径，加快药品上市进程。

（二）在职责范围内推动我省干细胞产业发展。一是支持干细胞研究与应用。由我局起草、省人民政府办公厅下发的《湖南省人民政府办公厅关于促进生物医药产业创新发展的若干意见》（湘政办发〔2021〕44号）明确提出支持干细胞研究与应用，逐步构建细胞储存-细胞生产制备-细胞药物研发与临床技术研究-细胞临床治疗为一体的创新链和产业链。二是帮助企业开展产品临床技术备案研究。我局积极帮助湖南源品生物公司、光琇高科公司与省内药物临床试验机构联系，开展相关干细胞产品的临床备案研究。目前，光琇高科公司的一款干细胞制剂已在湘雅医院进行银屑叶病的临床研究；湖南源品生物公司也在与中南大学湘雅三医院等医疗机构洽谈。三是搭建我省干细胞检验院企合作平台。对干细胞产品进行全面质量检验是干细胞产品开展临床研究前提。目前由于国内只有中国药品检验研究院一家机构可以开展干细胞质量检验，干细胞产品检验周期普遍需要2-3年，严重影响细胞产品临床研究进度。为此，我局搭建院企合作平台，积极推动湖南省药品检验研究院和湖南源品生物公司强强合作，联合向国家有关部门申报干细胞产品检验资质，加快我省干细胞产业研发步伐（正在推进中，检验资质暂时未获批准）。四是指导企业早期产品研发。九芝堂美科公司是我国最早按干细胞药品路径进行研究的公司，2020年2月，九芝堂美科干细胞新药临床试验获得批准（备案号：ctr20201323），是国家药品监督管理局药品审评中心批准的第一项使用进口干细胞进行的临床试验；第一项使用干细胞治疗神经系统适应症的临床试验；也是国家药监局恢复受理干细胞临床试验申请后，第一项使用骨髓来源间充质干细胞进行的临床试验，对我国干细胞产业的发展具有重要意义。2021年1月12日，该项临床试验正式启动，正在首都医科大学附属北京天坛医院等多家医院开展。我局多次对公司研究进度进行调研，指导临床试验顺利开展。

三、依法支持委员建议推动我省干细胞产业发展

1.支持我省自贸区内开展干细胞临床试验进行成本性收费。我局将加强与省卫健委、省商务厅等相关职能部门协商，对经国家备案的干细胞临床技术研究，协助省卫健委等部门积极争取省政府同意，允许对临床试验受试者进行成本性收费。

2.多措并举推动我省干细胞药物研发。一是我局将成立专门机构以促进我省细胞药物研发。成立细胞药物申报专项工作指导组，由省药监局局长任组长，从技术指导、政策解读等方面，早期介入企业研发工作，高位推动我省细胞药物产业抢抓机遇。二是抓好《湖南省人民政府办公厅关于促进生物医药产业创新发展的若干意见》具体措施出台和奖励政策的兑现。三是支持开展干细胞药品注册前的临床研究备案申请，我局连同省卫健委将加快省内审查流程，提高效率，以助力我省干细胞技术转化。

3.支持我省自贸区内成立区域伦理委员会。我局加强与省卫健委、省科技厅、省商贸厅等相关职能部门协商，配合相关部门推进在自贸区成立区域伦理委员会，接受非医疗机构的伦理审查申请，开展伦理审查并出具报告，为我省干细胞产业发展解难。

4.支持搭建院企合作平台，积极推动湖南省药品检验研究院和湖南源品生物公司强强合作，联合向国家有关部门申报干细胞产品检验资质，加快我省干细胞产业研发步伐。

下一步，我局将继续关注国家政策变化及先进省市的优秀经验，认真落实省委、省政府的战略部署，支持生物医药创新产品产业化，引导企业做大做强，为我省干细胞产业发展破解难题，推动生物医药产业加速发展。再次感谢您对湖南药监工作的支持！

湖南省药品监督管理局

2022年5月31日   

联系单位：湖南省药品监督管理局药品注册管理和科技处

联系人：吴胜丹

联系电话：0731-88633331